Genska terapija poboljšava vid kod ljudi s naslijeđenom sljepoćom
Rezultati nove studije pokazali su da je genska terapija uzrokovala mjerljiva poboljšanja vida kod male skupine ljudi s naslijeđenom sljepoćom. U istraživanju je sudjelovalo 14 osoba s Leberovom kongenitalnom amaurozom (LCA), rijetkim genetskim stanjem koje uzrokuje da djeca gube dio ili cijeli vid od rođenja.
Pokazalo se da je 11 od 14 sudionika istraživanja imalo mjerljiva poboljšanja u vidu jednog oka nakon što su primil jednu injekciju genske terapije.
Iako su potrebna dodatna istraživanja kako bi se utvrdilo tko bi mogao imati najviše koristi, smatra se da su rani rezultati obećavajući.
Leberova kongenitalna amauroza (LCA) pogađa 2 do 3 djeteta od 100.000 djece, a uzrokovana je mutacijama u genu centrosomalnog proteina 290 (CEP290).
Ove mutacije uzrokuju malfunkciju u štapićima i čunjićima mrežnice, koji detektiraju dolazne vizualne signale i obrađuju ih u električne signale koje prima mozak. Mutacije gena CEP290 vodeći su uzrok nasljedne sljepoće koja se javlja tijekom prvog desetljeća života osobe.
Izvor:
Oregon Health & Science University