Kombinacija lijekova učinkovita u liječenju cistične fibroze kod djece


Kombinacija lijekova učinkovita u liječenju cistične fibroze kod djece

Izgleda da kombinacija lijekova, ivakaftora i lumakaftora, može u male djece s cističnom fibrozom ubrzati poboljšanje simptoma te poboljšati funkciju pluća unutar 15 dana od uzimanja terapije, ukazuje nova studija.

Cistična fibroza je genetska bolest za koju je karakteristično stvaranje guste i ljepljive sluzi i sekreta u dišnim putovima, probavnom sustavu i drugim organima. Inače, cistična fibroza može uzrokovati zatajenje pluće te dovesti do smrti.

Cistična fibroza nastaje usljed nedostatka proteina poznatog kao CFTR protein (transmembranski regulator vodljivosti u cističnoj fibrozi), zbog mutacije u CFTR genu. Kombinacija lijekova koja je korištena u ovom kliničkom ispitivanju ispravlja pogreške u stanicama uzrokovanim ovom genetskom greškom.

U istraživanju je sudjelovalo 206 djece s cističnom fibrozom iz 9 zemalja, u dobi od 6 do 11 godina.

Izvor:
The Lancet Respiratory Medicine