Pozitivni dugotrajni učinci genske terapije na djecu sa smrtonosnim imunološkim poremećajem


Pozitivni dugotrajni učinci genske terapije na djecu sa smrtonosnim imunološkim poremećajem

Prije više od desetljeća, znanstvenici s UCLA-e počeli su koristiti pionirsku gensku terapiju koju su razvili za liječenje djece rođene s rijetkim i smrtonosnim poremećajem imunološkog sustava znanim kao nedostatak adenozin-deaminaze. Sada izvještavaju da se čini da su učinci terapije dugotrajni, pri čemu je 90% pacijenata koji su primili terapiju prije 8 do 11 godina još uvijek bez bolesti.

ADA-SCID, ili nedostatak adenozin-deaminaze - teška kombinirana imunodeficijencija, uzrokovana je mutacijama u genu koji stvara ADA enzim, koji je bitan za funkcioniranje imunološkog sustava. Za dojenčad s tom bolešću izloženost svakodnevnim klicama može biti fatalna, a ako se ne liječi, većina će umrijeti u prve dvije godine života.

Valja istaknuti, da je od 10 djece koja su bila na jednokratnom liječenju između 2009. i 2012. u sklopu kliničkog ispitivanja faze 2, devetoro djece ostalo stabilno. 

Ono što smo vidjeli u prvih nekoliko godina bilo je da je ova terapija djelovala, a sada možemo reći da ne samo da djeluje, već djeluje i više od 10 godina. Nadamo se da ćemo jednog dana moći reći da ovi rezultati traju 80 godina, ističu znanstvenici.

Izvor:
Blood