CAR-T terapija potiče remisiju kod više autoimunih bolesti
Znanstvenici su prvi put koristili najsuvremeniju staničnu terapiju pod nazivom CAR-T za liječenje pacijentice s tri različite autoimune bolesti opasne po život koje su se odupirale godinama liječenja. Pacijentici, kojoj su nekada bile potrebne dnevne infuzije krvi, u remisiji je bez potrebe za dodatnim liječenjem već godinu dana od CAR-T terapije. Izvješće o slučaju sugerira da CAR-T terapije mogu pomoći u liječenju složenih i teških autoimunih bolesti.
Liječenje je bilo izuzetno učinkovito u uklanjanju sve tri autoimune bolesti odjednom. Nakon što je bila bolestna više od desetljeća, pacijentica je sada u remisiji bez liječenja i može se vratiti gotovo normalnom životu. Ova je terapija značajno poboljšala kvalitetu života pacijentice.
Pacijentica je imala tešku autoimunu hemolitičku anemiju (AIHA), bolest u kojoj imunološki sustav pogrešno napada i uništava crvene krvne stanice. Osim AIHA, dijagnosticirane su joj još dvije autoimune bolesti s gotovo suprotnim simptomima. Imala je imunu trombocitopeniju (ITP) - poremećaj koji je uzrokovao da njezin disregulirani imunološki sustav uništava trombocite, povećavajući rizik od krvarenja - i sindrom antifosfolipidnih antitijela - bolest koja povećava rizik od opasnih krvnih ugrušaka u njezinim žilama.
Od dijagnoze pacijentice prije više od desetljeća, prošla je devet različitih linija terapije, uključujući liječenje antitijelima, steroide i lijekove za suzbijanje imuniteta. Nijedna nije imala trajan učinak.
No, nakon primjene CAR-T terapije, tri tjedna nakon završetka liječenja, razina hemoglobina, proteina u crvenim krvnim stanicama, udvostručila se i vratila u normalu, što sugerira da njezin imunološki sustav više ne uništava crvene krvne stanice. Istodobno, terapija je poboljšala njezine druge autoimune bolesti. Razina antifosfolipidnih antitijela - povezanih s opasnim krvnim ugrušcima - postupno je padala i ostala negativna. Broj trombocita se također stabilizirao.
Nakon više od deset godina bolesti, krvna slika pacijentice normalizirala se u roku od samo nekoliko tjedana.
Razlog zašto je terapija djelovala tako učinkovito vjerojatno taj što su CAR-T stanice mogle ući u različita tkiva u tijelu i eliminirati sve disregulirane stanice, i u zrelim i u razvojnim fazama. Kada su se pacijentice B stanice konačno vratile mjesecima kasnije, sastojale su se gotovo u potpunosti od naivnih stanica, što sugerira da je liječenje resetiralo njezin imunološki sustav.
Prošla je godina dana otkako je njezino liječenje završilo, a pacijentici još uvijek nisu potrebne transfuzije ili drugi tretmani. Iako još uvijek ima niži broj bijelih krvnih stanica i blago povišene jetrene enzime povezane s potencijalnim oštećenjem koštane srži i jetre, ta stanja mogu biti povezana s godinama prethodnih tretmana, a ne sa samom CAR-T terapijom.
Izvor:
Cell Press