FDA odobrila prvi tretman za Rettov sindrom


FDA odobrila prvi tretman za Rettov sindrom

Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je lijek trofinetid (Daybue) za liječenje Rettovog sindroma kod odraslih i pedijatrijskih pacijenata u dobi od 2 godine i starijih.

Odobrenje se temeljilo na rezultatima iz faze 3 studije LAVANDE u kojoj je procijenjena učinkovitost i sigurnost trofinetida u odnosu na placebo kod 187 pacijentica s Rettovim sindromom (u dobi od 5 do 20 godina). U usporedbi s placebom, trofinetid je bio povezan sa statistički značajnim poboljšanjem promjena u odnosu na početnu vrijednost ukupnog rezultata Upitnika ponašanja Rettovog sindroma i rezultata na ljestvici Clinical Global Impression-Improvement u 12. tjednu.

Najčešće nuspojave spomenutog lijeka bile su proljev (82 posto) i povraćanje (29 posto).

Kao prvi lijek za liječenje Rettovog sindroma koji je odobrila FDA, trofinetid sada nudi potencijal za značajne promjene u životima pacijenata i njihovih obitelji kojima su nedostajale mogućnosti liječenja raznolikog i iscrpljujućeg niza simptoma uzrokovanih Rettovim sindromom.

Rettov sindrom je neurorazvojni poremećaj koji se javlja gotovo isključivo kod žena a utječe na razvoj nakon početnog 6-mjesečnog razdoblja normalnog razvoja. Rettov sindrom obično je uzrokovan mutacijom gena za metil CpG vezni protein (2MECP2).

Izvor:
FDA

Copyright © 2000. - 2015. Cybermed d.o.o. Sva prava pridržana.