Rezultati nove studije pokazali su da je kombinacija lijekova za cističnu fibrozu, ivakaftora i lumakaftora, sigurna i učinkovita u liječenju djece u dobi od 2 do 5 godina čija je cistična fibroza uzrokovana dvijema kopijama mutacije gena F508del-CFTR. Inače, spomenuta cistična fibriza predstavlja najčešći i najteži oblik cistične fibroze.