Supstitucija faktora koagulacije VIII i dalje zlatni standard u liječenju hemofilije A
Dostupnost proizvoda za supstituciju faktora koagulacije drastično je poboljšala liječenje ljudi s hemofilijom. Ako su ti tretmani dostupni i pristupačni, pojedinci imaju očekivani životni vijek sličan onome u muškaraca u općoj populaciji. Supstitucija faktora koagulacije VIII (FVIII) kod hemofilije A koristi se već desetljećima za kontrolu krvarenja, uključujući tijekom i nakon kirurškog zahvata. Dva su oblika liječenja i to liječenje po potrebi (na zahtjev) i profilaktičko liječenje.
Klinička ispitivanja pokazala su da je profilaktički faktor VIII (FVIII) dramatično poboljšao liječenje hemofilije A, sprečavajući krvarenje u zglobovima i zaustavljajući pogoršanje statusa zgloba. FVIII proizvodi s produljenim poluživotom u plazmi dodatno poboljšavaju kvalitetu života pacijenata i vjerojatnost pridržavanja redovitog liječenja.
Nova licencirana klasa ne-zamjenskih proizvoda uključuje profilaktički emicizumab koji se daje supkutano do svaka 4 tjedna. Međutim, ovaj lijek nije prikladan za epizode akutnog krvarenja ili primjenu tijekom velikih operacija, a čekaju se dugoročni podaci o utjecaju emicizumaba na zdravlje zglobova, razvoj inhibitora FVIII i rizik od tromboze. Profilaksa nadomještanjem FVIII ostaje standard skrbi u hemofiliji A, s ciljem postizanja razine kontrole hemostaze koja omogućava pacijentima da ostvare svoje životne ciljeve.
Svakako treba istaknuti, da profilaksa faktorom koagulacije VIII treba biti prilagođena individualnim potrebama i očekivanjima pacijenata. Pri individualizaciji profilaktičkog liječenja potrebno je uzeti u obzir sljedeće čimbenike: obrazac krvarenja, zdravlje zglobova, individualni farmakokinetički profil, tjelesnu aktivnost i vjerojatnost pridržavanja liječenja.
Izvor:
Blood Transfusion