Eksperimentalna genska terapija nudi nekiruršku opciju za hidrocefalus
Znanstvenici s Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Cincinnatiju objavili su prvu studiju dokaza koncepta koja pokazuje potencijal eksperimentalne genske terapije za hidrocefalus. Hidrocefalus nastaje kada se višak cerebrospinalne tekućine nakuplja u mozgu, povećavajući pritisak koji može komprimirati mozak i uzrokovati neurološka oštećenja. Trenutno liječenje zahtijeva invazivnu operaciju mozga kako bi se višak tekućine drenirao pomoću šanta, koji je sklon neuspjehu.
Genska terapija adeno-asociiranim virusom (AAV), modificiranim virusom koji se obično koristi za isporuku terapijskog genetskog materijala u pacijentove stanice, učinkovito cilja ispravne stanice i smanjuje proizvodnju cerebrospinalne tekućine. Značajno je da bi terapija mogla imati manje invazivnu primjenu, možda čak i injekciju kroz postojeći šant.
Cerebrospinalna tekućina je očito ključna, no njezina uloga u postnatalnoj neurogenezi - procesu kojim se novi neuroni stvaraju nakon rođenja u hipokampusu mozga - ostaje slabo shvaćena. Budući da je smanjenje proizvodnje likvora ključno za učinkovitost ove terapije, razumijevanje svih naknadnih učinaka na neurogenezu važan je sljedeći korak.
Izvor:
University of Cincinnati
