Novi lijek mogao bi transformirati liječenje multiple skleroze
Obećavajući novi lijek tolebrutinib uskoro bi mogao transformirati liječenje jednog od najizazovnijih tipova multiple skleroze, nerecidivirajuće sekundarno progresivne multiple skleroze (nrSPMS), nudeći dugo očekivanu nadu pacijentima s ograničenim mogućnostima.
Rezultati nove studije pokazali su, da je kod sudionika s nerecidivirajućom sekundarno progresivnom multiplom sklerozom, rizik od progresije invaliditeta bio je niži među onima koji su primali tolebrutinib nego među onima koji su primali placebo.
Tolebrutinib je dizajniran da prodre u mozak i leđnu moždinu, ciljajući način na koji multipla skleroza oštećuje živčani sustav, a ne samo upalne reakcije. Tolebrutinib inhibira enzim nazvan Brutonova tirozin kinaza (BTK), protein koji se eksprimira u imunološkim stanicama u mozgu i leđnoj moždini. Ove imunološke stanice, ili mikroglija, postaju preaktivne kod pacijenata s multiplom sklerozom, oslobađajući proteine nazvane citokini koji pokreću široko rasprostranjenu upalu, privlačeći agresivne imunološke stanice iz krvi u mozak. Također nagrizaju mijelin, zaštitnu ovojnicu koja izolira živčana vlakna i osigurava pravilnu komunikaciju između mozga i tijela.
Osim tolebrutiniba, postoji i drugi novi lijek iz iste skupine lijekova, fenebrutinib, koji reverzibilno inhibira BTK (dok tolebrutinib to čini ireverzibilno). To bi lijeku moglo dati bolji sigurnosni profil i potencijalno manje nuspojava. Ostali značajni BTK inhibitori uključuju remibrutinib, koji je više usmjeren na recidivirajuće oblike multiple skleroze.
Inače, lijek tolebrutinib ima nuspojave kao i mnogi drugi lijekovi, uključujući i ozbiljne. Naime, oko 4% do 5,6% pacijenata uključenih u ispitivanje faze III primijetilo je značajno povećanje jetrenih enzima, što obično znači da postoji upala ili oštećenje unutar stanica jetre. Većina slučajeva se poboljšala bez medicinske pomoći, ali jedna osoba u studiji trebala je transplantaciju jetre i umrla je zbog postoperativnih komplikacija povezanih sa zatajenjem jetre.
Multipla skleroza je autoimuna bolest koja napada središnji živčani sustav i može dovesti do pogoršanja invaliditeta, od problema s pamćenjem i razmišljanjem do slabosti mišića i problema s pokretljivošću. Uzrok je nepoznat, ali vjerojatno uključuje genetske i okolišne čimbenike.
