Sanofi započinje drugu fazu kliničkog ispitivanja u liječenju genetskog oblika Parkinsonove bolesti


Sanofi započinje drugu fazu kliničkog ispitivanja u liječenju genetskog oblika Parkinsonove bolesti

Sanofi Genzyme, globalna poslovna jedinica farmaceutske tvrtke Sanofi, nedavno je objavila početak druge faze kliničkog ispitivanja oralne terapije za liječenje bolesnika s Parkinsonovom bolešću koji nose jednu mutaciju gena koja se smatra najčešćim nasljednim čimbenikom rizika za nastanak ove bolesti.

Ispitivanje će procjenjivati farmakokinetička i farmakodinamska svojstva lijeka kao i učinkovitost i sigurnost primjene.

Ovo je prvo kliničko ispitivanje druge faze genetski definiranih bolesnika s Parkinsonovom bolešću koje je vođeno od strane farmaceutske industrije.

Parkinsonova bolest je kronična, degenerativna neurološka bolest koja pogađa oko 6 milijuna ljudi diljem svijeta. Procijenjuje se da 5-10 posto bolesnika s Parkinsonovom bolešću nosi mutaciju gena glukocerebrozidaze (GBA), koji je odgovoran za sintezu glukosfingolipida u stanicama. Molekula koja je dio ovog kliničkog ispitivanja GZ/SAR402671, smanjuje sintezu glikosfingolipida.

Kliničko ispitivanje se provodi pod nazivom MOVES-PD, a izvodit će se u dva koraka: ispitivanje povećavanja doze nakon čega slijedi ispitivanje učinkovitosti i sigurnosti lijeka. Ovo randomizirano, multicentrično, dvostruko slijepo ispitivanje uključit će više od 200 bolesnika širom svijeta. Primarni cilj studije je zabilježiti promjene vrijednosti, o odnosu na one početne,  na skali koja se obično koristi za mjerenje progresije Parkinsonove bolesti poznate pod nazivom Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part II and III. Skala uključuje samoprocjenu bolesnika u obavljanju svakodnevnih aktivnosti i motoričkih sposobnosti, te motoričku procjenu bolesnika od strane liječnika koji provodi ispitivanje.

Sponzorirana vijest

Najnovije sa foruma: