Genska terapija uspješno liječi smrtonosnu bolest jetre u djetinjstvu
Nova genska terapija uspješno je korištena za liječenje smrtonosne bolesti jetre u djetinjstvu pomoću miševa koji modeliraju ovu bolest, pokazala je nova studija. Sindrom artrogripoze, bubrežne disfunkcije i kolestaze (ARC) je smrtonosni genetski poremećaj obično uzrokovan nedostatkom proteina VPS33B, a djeca s dijagnozom ovog stanja rijetko žive dulje od prve godine života.
No, sada je nova studija pokazala da se ubrizgavanjem zdrave verzije gena u tijelo može liječiti ovo stanje kod miševa kojima nedostaje VPS33B.
Ključno je da konačna verzija liječenja, koja je posebno ciljala stanice jetre, nije uzrokovala nikakvu štetu - u ranijim verzijama geni su se abnormalno aktivirali i u nekim slučajevima uzrokovali rast i širenje stanica raka.
Iako je potrebno provesti više testova prije nego što se tretman može testirati na ljudima, ovo otkriće nudi nadu djeci s ovim razornim poremećajem kao i njihovim obiteljima.
Smatra se, da su ovi rezultati važni jer pružaju dokaz da bi genska terapija mogla postati realan tretman za ARC sindrom i potencijalno druge nasljedne bolesti jetre koje trenutno imaju malo ili nimalo učinkovitih opcija.
Izvor:
Nature Communications
