Nova kombinacija lijekova postiže visoke stope remisije akutne mijeloične leukemije
Kombinirana terapija koja dodaje nedavno odobreni lijek revumenib trenutnoj standardoj skrbi za novodijagnosticiranu akutnu mijeloičnu leukemiju (AML), pokazala je visoke stope potpune remisije u kliničkom ispitivanju u ranoj fazi. Lijek revumenib je oralni inhibitor menina odobren za pacijente s relapsom AML-a s promjenom KMT2Ar.
U ovoj studiji, znanstvenici su proučavali AML s dvije specifične promjene gena: preuređenje nukleofosfmina-1 (NPM1m) ili lizin metiltransferaze 2A (KMT2Ar). NPM1m je uobičajena mutacija u AML-u koja se vidi kod oko 30% pacijenata s AML-om, dok je KMT2Ar relativno rijedak, vidi se kod oko 5% pacijenata s AML-om. Važno je napomenuti da obje promjene dijele profil ekspresije gena koji doprinosi razvoju i napredovanju AML-a. Pokazalo se da je nova klasa ciljanih lijekova poznatih kao inhibitori menina klinički aktivna kod pacijenata s tim promjenama.
Inače, akutna mijeloična leukemija je vrlo heterogena bolest s više od desetak različitih podtipova. To zahtijeva personalizirani pristup liječenju s obzirom na različitu biologiju svakog genetskog podtipa.
Ovo kliničko ispitivanje faze 1 prvo je koje istražuje je li dodavanje inhibitora menina standardnoj terapiji sigurno i učinkovito za novodijagnosticirane starije odrasle osobe s AML-om. Studija je obuhvatila 43 pacijenta u 12 centara. Pacijentima je dana kombinacija trenutnog standarda liječenja, azacitidina i venetoklaksa, dvaju utvrđenih kemoterapijskih lijekova, s revumenibom.
Ukupna stopa odgovora, definirana kao nedostatak dokaza o leukemiji, bila je 88,4%. Stopa potpune remisije, što znači da nema dokaza o leukemiji uz normalnu krvnu sliku, iznosila je 67,4%. Ove stope odgovora su veće od očekivanih u usporedbi s trenutnim standardom skrbi.
