Novi tretman za agresivni oblik akutne mijeloične leukemije
Novi lijek ziftomenib može izazvati duboke, trajne odgovore kod osoba sa specifičnim biološkim podtipom akutne mijeloične leukemije (AML). Ziftomenib je snažan i selektivan inhibitor menina, jedan od nove klase ciljanih lijekova koji blokira interakcije dva proteina (menina i KMT2A) koji su ključni za preživljavanje i razmnožavanje specifičnih vrsta stanica akutne leukemije.
Rezultati studije su pokazali potencijal ziftomeniba da izazove odgovore i produži život kod pacijenata koji reagiraju na terapiju s relapsirajućom ili refraktornom akutnom mijeloičnom leukemijom koju karakteriziraju mutacije NPM1, bolest koja trenutno ima lošu prognozu bez odobrenih ciljanih mogućnosti liječenja.
Mutacija NPM1 pogađa oko 30% svih pacijenata s akutnom mijeloičnom leukemijom. Kod gotovo polovice tih pacijenata, relaps ili otpornost na standardne tretmane javlja se unutar godine dana od liječenja. U tom trenutku, ishodi su loši, s manje od 10% koji postignu potpuni odgovor na terapiju, a medijan preživljavanja je samo 6,1 mjesec.
Izvor:
ASCO 2025
