Eksperimentalni lijek štiti živčane stanice od oštećenja uzrokovanih ALS-om
Američki znanstvenici s University of Arizona pronašli su obećavajući eksperimentalni lijek koji bi mogao zaštititi živčane stanice od oštećenja uzrokovanih amiotrofičnom lateralnom sklerozom (ALS). Radeći na miševima i ljudskim živčanim stanicama u mozgu i leđnoj moždini, znanstvenici su otkrili da blokiranje malog dijela ključnog proteina uključenog u ALS štiti živčane stanice koje bolest oštećuje.
ALS je teško liječiti jer se često dijagnosticira tek nakon što je već došlo do značajnog oštećenja živčanih stanica. Prvi znak je često slabost u nozi ili ruci, no do trenutka kada se simptomi pojave, većina štete je već učinjena.
Za većinu pacijenata uzrok ALS-a je misterij. Manje od jednog od 10 slučajeva nasljeđuje se poznatom genetskom mutacijom. Ostali, više od 90%, javljaju se sporadično bez obiteljske anamneze i jasnog genetskog uzroka. Međutim, gotovo svi slučajevi imaju jednu zajedničku stvar. Protein nazvan TDP-43 abnormalno se nakuplja unutar živčanih stanica, bez obzira je li bolest naslijeđena ili ne. To nakupljanje sada se uobičajeno koristi za potvrdu dijagnoze pri obdukciji.
TDP-43 nije strani ili defektni protein, već protein koji gotovo sve stanice normalno proizvode i koji je potreban za funkcioniranje. Kod ALS-a, TDP-43, koji se obično nalazi u živčanim stanicama mozga, izlazi iz stanica i stvara toksične nakupine. Nekoliko teorija ukazuje na mnoge moguće ciljeve lijekova za uklanjanje nakupina, ali nijedna nije dovela do učinkovitog liječenja.
U ovom istraživanju se pokazalo da eksperimentalni lijek XL20 uspješno izravno cilja TDP-43 i usporava razvoj bolesti te u nekim slučajevima preokreće neka od oštećenja. Smatra se, da bi ranije liječenje moglo ponuditi veću priliku za usporavanje napredovanja bolesti.
Izvor:
Nature Aging
