Kombinacija lijekova sigurna i učinkovita u liječenju cistične fibroze kod djece u dobi od 2 do 5 godina
Rezultati nove studije pokazali su da je kombinacija lijekova za cističnu fibrozu, ivakaftora i lumakaftora, sigurna i učinkovita u liječenju djece u dobi od 2 do 5 godina čija je cistična fibroza uzrokovana dvijema kopijama mutacije gena F508del-CFTR. Inače, spomenuta cistična fibriza predstavlja najčešći i najteži oblik cistične fibroze.
Valja spomenuti da se spomenuta kombinacija lijekova već koristi za liječenje cistilne fibroze u djece od šest i više godina.
Smatra se da bi ranije liječenje cistične fibroze koje je usmjereno na genetski uzrok cistične fibroze moglo zaustaviti progresiju bolesti i značajno poboljšati dugoročne ishode bolesti.
U ovom istraživanju je također uočeno poboljšanje funkcije gušterače, što ukazuje da bi se moglo preokrenuti oštećenje gušterače uzrokovano cističnom fibrozom.
Cistična fibroza je progresivna genetska bolest za koju je karakteristično stvaranje guste i ljepljive sluzi i sekreta u dišnim putovima, probavnom sustavu i drugim organima. Inače, cistična fibroza može uzrokovati zatajenje pluća te dovesti do smrti. Oštećenje gušterače usljed cistične fibroze događa se i prije rođenja, te ometa apsorpciju hranjivih tvari i rast djeteta.
Cistična fibroza nastaje usljed nedostatka proteina poznatog kao CFTR protein (transmembranski regulator vodljivosti u cističnoj fibrozi), zbog mutacije u CFTR genu. Spomenuta mutacija dovodi do nedovoljnog protoka soli i vode, u i izvan stanica.
Izvor:
The Lancet Respiratory Medicine
