Lijek za cističnu fibrozu siguran i učinkovit u novorođenčadi
Ivakaftor, lijek za cističnu fibrozu koji cilja na osnovni defekt koji uzrokuje stanje pokazao se sigurnim i učinkovitim kod novorođenčadi u dobi od četiri tjedna i više, pokazalo je novo istraživanje.
Lijek ivakaftor je prvi lijek namijenjen liječenju osnovnog defekta cistične fibroze. Prvotno je odobren za odrasle, a zatim uzastopno tijekom nekoliko godina za stariju i mlađu djecu. Trenutačno je odobren za dojenčad u dobi od četiri mjeseca i starije, međutim, ovo novo istraživanje sugerira da je siguran i učinkovit za dojenčad u dobi od četiri tjedna.
Stručnjaci za cističnu fibrozu predviđaju da što se ranije može započeti s liječenjem, veća je vjerojatnost da se napredovanje stanja može usporiti ili zaustaviti kod djece.
Cistična fibroza je progresivna genetska bolest za koju je karakteristično stvaranje guste i ljepljive sluzi i sekreta u dišnim putovima, probavnom sustavu i drugim organima. Inače, cistična fibroza može uzrokovati zatajenje pluća te dovesti do smrti. Oštećenje gušterače usljed cistične fibroze događa se i prije rođenja, te ometa apsorpciju hranjivih tvari i rast djeteta.
Cistična fibroza nastaje usljed nedostatka proteina poznatog kao CFTR protein (transmembranski regulator vodljivosti u cističnoj fibrozi), zbog mutacije u CFTR genu. Spomenuta mutacija dovodi do nedovoljnog protoka soli i vode, u i izvan stanica.
Izvor:
Journal of Cystic Fibrosis
