Genska terapija pomaže u liječenju Wiskott-Aldrichovog sindroma
Izgleda da bi genska terapija mogla pomoći u liječenju djece i tinejdžera s rijetkim poremećajem imunosnog sustava znanim kao Wiskott-Aldrichov sindrom, ukazuje nova studija.
Wiskott-Aldrichov sindrom proizlazi iz kombiniranog poremećaja B i T stanica, a očituje se ponavljajućim infekcijama, atopičnim dermatitisom (ekcem) i trombocitopenijom.
Inače, sindrom se nasljeđuje X-vezano recesivno, a posljedica je mutacije WAS gena. Prvi simptomi Wiskott-Aldrichovog sindroma obično su krvavi proljevi, praćeni ponavljajućim respiratornim infekcijama, ekcemom i trombocitopenijom. U djece, koja prežive 10 godina, vjerojatno će se razviti rak poput limfoma ili leukemije.
Oboljeli od Wiskott-Aldrichovog sindroma obično umiru u 20-tim ili 30-tim godinama. Transplantacija HLA-identične koštane srži može pomoći oboljelima od sindroma, no često je praćena komplikacijama.
Genska terapija je primjenjena u sedmero djece i tinejdžera s Wiskott-Aldrichovim sindromom. Tijekom istraživanja jedno dijete je umrlo od veće postojeće infekcije, a u ostale djece uočeno je poboljšanje stanja. Naime, imala su manje infekcija, poboljšano im je stanje ekcema, te su imala manje autoimunih simptoma koji se javljaju kada imunosni sustav greškom napada zdrave stanice.
Također, treba spomenuti da nakon genske terapije nisu uočene ni ozbiljne epizode krvarenja.
Izvor:
JAMA